Das Gentherapeutikum Fidanacogen Elaparvovec exprimiert bei Personen mit
Hämophilie B Faktor IX. Dabei wird mit einem rekombinanten adenoassoziierten
Virus eine Kopie der hochaktiven Padua-Variante des menschlichen
Faktor-IX-Transgens übertragen. Eine Phase-1/2a-Studie über 1 Jahr hatte
gezeigt, dass unerwünschte Ereignisse nicht schwerwiegend waren und
Blutungsereignisse deutlich seltener auftraten. Die Follow-up-Analyse mit
einer Beobachtungszeit von 3–6 Jahren bestätigt die Sicherheit und hohe
Wirksamkeit.
